Arnaud Pontin (Image : IA / Gay Globe)
La recherche médicale réserve parfois des surprises là où personne ne les attend. Alors que la majorité des nouveaux traitements contre le cancer reposent sur des molécules développées au terme de longues années de recherche, certains scientifiques choisissent une approche différente : revisiter des médicaments déjà connus afin de découvrir des propriétés thérapeutiques insoupçonnées. Cette stratégie, appelée « repositionnement thérapeutique », pourrait accélérer l’arrivée de nouveaux traitements tout en réduisant les coûts de développement.
Une équipe de chercheurs vient ainsi de présenter les résultats encourageants d’un essai clinique portant sur un ancien antibiotique capable, dans certaines conditions, d’activer un mécanisme naturel conduisant des cellules cancéreuses particulièrement agressives à s’autodétruire. Bien que cette approche demeure expérimentale, elle suscite un intérêt grandissant dans la communauté scientifique.
Tous les cancers ne réagissent pas de la même manière aux traitements conventionnels. Certaines tumeurs développent rapidement une résistance à la chimiothérapie, à la radiothérapie ou aux thérapies ciblées, compliquant considérablement la prise en charge des patients.
Les cancers dits agressifs présentent souvent une croissance rapide, une forte capacité à envahir les tissus voisins et un risque élevé de métastases. Malgré les progrès réalisés au cours des dernières années grâce à l’immunothérapie et aux traitements personnalisés, plusieurs formes de ces cancers demeurent associées à un pronostic réservé.
C’est précisément dans ce contexte que les chercheurs explorent des avenues inédites afin de contourner les mécanismes de résistance développés par les cellules tumorales.
Le repositionnement de médicaments n’est pas une idée nouvelle. De nombreuses molécules conçues pour traiter une maladie se sont révélées efficaces contre des pathologies totalement différentes. Cette approche présente un avantage important : les profils de sécurité de ces médicaments sont déjà largement documentés, ce qui peut raccourcir certaines étapes du développement clinique.
Dans le cas présent, les chercheurs se sont intéressés à un antibiotique utilisé depuis plusieurs décennies. Des travaux réalisés en laboratoire avaient laissé entrevoir que cette molécule pouvait perturber certains processus essentiels à la survie des cellules cancéreuses.
Ces observations ont conduit au lancement d’un essai clinique afin d’évaluer si cet effet pouvait également être observé chez des patients.
Forcer les cellules cancéreuses à s’éliminer elles-mêmes
L’une des découvertes les plus intéressantes concerne la capacité du traitement à réactiver un mécanisme biologique normalement utilisé par l’organisme pour éliminer les cellules devenues anormales.
En temps normal, une cellule endommagée reçoit des signaux qui déclenchent sa destruction avant qu’elle ne puisse se multiplier de façon incontrôlée. Les cellules cancéreuses réussissent toutefois à contourner ce système de protection en bloquant les mécanismes qui conduisent à leur disparition.
Selon les résultats préliminaires présentés par les chercheurs, le traitement expérimental contribuerait à restaurer une partie de ces mécanismes, rendant certaines cellules tumorales incapables de poursuivre leur prolifération.
Cette stratégie ne consiste donc pas uniquement à détruire les cellules cancéreuses de manière externe, mais plutôt à les pousser à enclencher leur propre programme de destruction.
Les données issues de cet essai clinique sont prometteuses, mais elles doivent être interprétées avec prudence.
Comme pour toute recherche médicale, les premières études servent avant tout à vérifier la sécurité du traitement, à déterminer les doses optimales et à identifier les patients susceptibles d’en bénéficier le plus.
Des essais impliquant un plus grand nombre de participants seront nécessaires afin de confirmer l’efficacité observée et de mesurer précisément les bénéfices par rapport aux traitements déjà disponibles.
Les chercheurs soulignent également que cette approche ne remplacera probablement pas les thérapies actuelles, mais pourrait venir les compléter dans certaines situations cliniques.
L’utilisation de médicaments existants constitue aujourd’hui l’un des secteurs les plus dynamiques de la recherche biomédicale.
Développer une nouvelle molécule peut nécessiter plus de dix ans de recherche et des investissements se chiffrant en centaines de millions de dollars. À l’inverse, adapter un médicament déjà approuvé permet souvent de gagner plusieurs années, puisque sa toxicité, son métabolisme et ses interactions sont déjà bien connus.
Cette stratégie est étudiée dans de nombreuses maladies, notamment certains cancers, des infections résistantes aux antibiotiques, des maladies neurologiques et plusieurs maladies rares.
Les chercheurs rappellent toutefois qu’il est peu probable qu’un seul traitement puisse convenir à tous les patients atteints d’un même cancer.
L’oncologie moderne s’oriente vers une médecine de précision où les caractéristiques génétiques de chaque tumeur déterminent le choix du traitement le plus approprié. Les biomarqueurs moléculaires permettent déjà d’identifier quels patients ont le plus de chances de répondre à certaines thérapies ciblées.
L’ancien antibiotique étudié pourrait donc trouver sa place au sein d’une stratégie thérapeutique personnalisée, administré uniquement aux patients présentant un profil biologique compatible avec son mécanisme d’action.
Chaque nouvelle avancée en cancérologie suscite naturellement beaucoup d’espoir. Toutefois, l’histoire de la recherche médicale montre que de nombreux traitements prometteurs observés lors des premières études ne franchissent pas toutes les étapes nécessaires avant leur utilisation généralisée.
Les prochains essais cliniques permettront de déterminer si cette approche peut réellement améliorer la survie ou la qualité de vie des patients atteints de cancers particulièrement agressifs.
Si ces résultats se confirment, ils illustreraient une fois de plus qu’une molécule ancienne peut parfois révéler des propriétés totalement inattendues plusieurs décennies après son introduction en médecine. Cette perspective rappelle qu’en recherche scientifique, l’innovation ne consiste pas toujours à inventer un nouveau médicament : elle peut aussi naître d’un regard différent porté sur des traitements déjà connus.
À propos du RSO-021 un dérivé de la thiostreptone
RSO-021 n’est pas la thiostreptone elle-même, mais un médicament expérimental développé à partir de cet ancien antibiotique naturel de la famille des thiopeptides. Les chercheurs ont modifié cette molécule afin d’en faire un traitement anticancéreux capable d’agir différemment des thérapies classiques. Plutôt que d’endommager directement l’ADN des cellules tumorales, RSO-021 bloque la protéine PRX3, essentielle à leur protection contre le stress oxydatif, provoquant ainsi l’accumulation de composés toxiques qui entraînent leur autodestruction.
Les premiers essais cliniques portent principalement sur le mésothéliome pleural malin, un cancer rare et particulièrement agressif souvent lié à une exposition à l’amiante. Administré directement dans la cavité pleurale, RSO-021 a montré des signes préliminaires d’activité antitumorale tout en présentant un profil de sécurité jugé encourageant. Ces résultats demeurent toutefois préliminaires et devront être confirmés par des études cliniques de plus grande envergure avant d’envisager une utilisation plus large.
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